В Китае представили новую технологию редактирования генома человека

Пекин, 18 июля /Синьхуа/ -- Китайские генетики создали новую технологию, позволяющую эффективно и точно редактировать геном человека.

Новый подход к редактированию генома дает уникальные возможности для фундаментальных исследований в области наук о жизни и лечения заболеваний, убедились исследователи из Пекинского университета /ПУ/.

В последние годы CRISPR/Cas9 и другие технологии редактирования геномов высших организмов оказали далеко идущее влияние на развитие биомедицины и других областей науки. В частности, CRISPR/Cas9 базируется на иммунной системе бактерий. В основе этой молекулярной системы - особые участки бактериальной ДНК, короткие палиндромные кластерные повторы, или CRISPR, а также и бактериальный белок под названием Cas9.

С помощью CRISPR/Cas9 можно исправить неправильные последовательности геномов и таким образом излечить наследственные заболевания человека. Но, тем не менее, как сообщил старший научный сотрудник из института наук о жизни ПУ Вэй Вэньшэн, из-за целого ряда недостатков технология CRISPR/Cas9 пока не применяется в клиническом лечении заболеваний и нуждается в совершенствовании.

Технология считается недостаточно точной. Это означает, что из-за неточного редактирования возможно увеличение риска иммунологического повреждения. Суть проблемы, по его мнению, заключается в том, что создание имеющей системы зависит от чужеродного белка.

Рибонуклеиновые кислоты /РНК/ - биополимеры, в нуклеотидной последовательности которых может быть записана генетическая информация. Научная группа под руководством Вэй Вэньшэна обнаружила, что для редактирования неправильных генов достаточно ввести специально созданный РНК-гид и при этом не нужно участие чужеродного белка.

Новая технология получила название LEAPER /leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA/.

Такие достоинства технологии LEAPER, как эффективность и точность, уже проверены в экспериментах. При ее помощи исследователи успешно исправили дефектные клетки у пациентов с синдромом Гурлер.